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起头：快科技
快科技11月24日音尘，据报说念，中好意思瑞康公司自主研发的FUS基因靶向小侵略RNA（siRNA）疗法RAG-21，取得好意思国食物药品监督措置局（FDA）授予的孤儿药阅历（Orphan Drug Designation,ODD），用于融合肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“渐冻症”。
这是中好意思瑞康与渐冻症反水者蔡磊联袂鼓吹的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于融合由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变引起的成东说念主肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
良友知道，RAG-21是一种有利针对FUS基因突变的siRNA疗法，可灵验裁减FUS卵白的水平，靶向通顺神经元退化的根源。
该药物通过RNA侵略（RNAi）机制发达作用，通过裁减FUS卵白水平而松开FUS卵白的舛误定位和额外集结。临床前参谋知道，RAG-21具有显耀的敲低着力和邃密的安全性。
此外，荒废病又称“孤儿病”。壮盛儿发病率小于万分之一、患病率小于万分之一、患病东说念主数小于14万的疾病，合适其中一项的疾病，即可为荒废病。针对荒废病的药物被称为“孤儿药”，由于荒废病本人发病机理复杂，且药物受众较少，一直以来孤儿药勉力饱胀大的阛阓来取得赞成，也勉力资源来建筑研制。
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包袱裁剪：鹿角